遗传性血管水肿(HAE)新药!武田Takhzyro(拉那芦人单抗)2-12岁儿科3期临床研究成功!
2022-04-20 00:00:00 51阅读 发布地区:

遗传性血管水肿(HAE)新药!武田Takhzyro(拉那芦人单抗)2-12岁儿科3期临床研究成功!

来源:生物谷原创 2022-04-20 16:50

Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物,可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。

武田制药(Takeda)近日宣布,评估Takhzyro(lanadelumab,拉那芦人单抗注射液)在2岁至12岁以下遗传性血管水肿(HAE)儿童患者中安全性和药代动力学的3期SHP643-301研究(SPRING,NCT04070326)已经完成,并且达到其目标。

 

SHP643-301是一项多中心、开放标签3期研究,在2-12岁HAE儿科患者中开展,旨在评估Takhzyro预防HAE急性发作的安全性、药代动力学(PK)、药效学和临床活性/结果。在该研究的52周治疗期内,年龄在2岁至6岁以下的儿童接受每4周一次(Q4W)150mg剂量Takhzyro、6岁至12岁以下的儿童接受每2周一次(Q2W)150mg剂量Takhzyro。

 

该研究已经完成。数据显示Takhzyro在2岁至12岁以下儿科患者中的安全性与在12岁及以上患者中开展的临床项目一致,没有发生严重不良事件,也没有患者因不良事件退出研究。此外,该研究还成功达到了评估Takhzyro在预防HAE发作方面的临床活性/结果以及描述Takhzyro在2岁至12岁以下儿童患者中药效学特征的次要目标。

 

武田制药将与全球的监管机构讨论这些数据,并计划根据该研究的数据在本财年提交Takhzyro用于治疗2岁至12岁以下HAE儿童的监管申请文件。

Takhzyro-lanadelumab作用机制(图片来源:pharmacodia.com)

遗传性血管水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病,可导致身体各个部位(包括腹部、面部、足部、生殖器、手部和喉咙)反复发作的水肿-肿胀。肿胀会使人虚弱和疼痛。阻塞气道的发作可能导致窒息,并可能危及生命。据估计,全世界每50000中就有1人患有HAE,该病常常被低估、诊断不足和治疗不足。

 

Takhzyro是第一个被批准治疗HAE的单抗类药物,于2018年8月批准上市,适应症为:用于12岁及以上HAE患者,常规预防HAE发作。Takhzyro不适用于HAE发作的急性治疗。Takhzyro是一种全人单抗,可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。该药利用重组DNA技术在中国仓鼠卵巢细胞(CHO)中产生。

 

Takhzyro通过皮下注射给药,在HAE患者体内的半衰期为14天,经过医疗专业人员的培训后,由患者自己给药或由护理人员给药,可在1分钟或更短时间内完成注射。用药方面,Takhzyro的推荐起始剂量为每2周300mg。在接受治疗病情控制良好无发作的患者中,可以考虑每4周300mg剂量,特别是在低体重的患者中。根据区域授权,Takhzyro可作为300mg剂量小瓶或预充式注射器提供。(生物谷Bioon.com)

 

原文出处:TAKHZYRO® (lanadelumab) Open Label Phase 3 Study Met its Objectives in Children Ages 2 to <12 Years of Age with Hereditary Angioedema (HAE)

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